Vitrine technologique

SICMT

siRNA pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth

Investissement : 686 k€

Domaine d’application : Santé

Domaine scientifique : Biologie et Chimie médicinale

Établissement(s) : Université Paris-Saclay - CNRS - Inserm - Hôpitaux Universitaires Paris-Sud

Valorisation : Essaimage en cours / réalisé

#Charcot-Marie-Tooth #siRNA #TherapieCiblee

CAS D'USAGE

La maladie de Charcot-Marie-Tooth est la neuropathie héréditaire la plus fréquente au monde.

La CMT1A, forme la plus courante de CMT, est due à une anomalie chromosomique qui provoque une altération de la gaine de myéline des nerfs périphériques, entrainant une faiblesse musculaire et une diminution de la sensibilité, principalement au niveau des pieds et des mains. La qualité de vie des patients est fortement altérée et il n’existe actuellement aucun traitement curatif.

Les mesures préventives se limitent à la physiothérapie, la chirurgie orthopédique ou l’utilisation de prothèses et n’arrêtent pas l’évolution de la maladie.

AVANTAGES

Le but du projet SICMT est de mettre au point une thérapie ciblée dont le but est de normaliser l’expression de la protéine impliquée dans l’altération de la gaine de myéline par un petit ARN interférent (small interfering RNA ou siRNA) encapsulé dans des nanoparticules de squalène.

APPLICATIONS

Actuellement, aucun traitement ne permet d’interrompre la progression de la maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A. Le projet SICMT constitue donc une approche de nanomédecine ciblée particulièrement prometteuse.