Vitrine technologique
GYRO
Thérapie génique pour les dystrophies rétiniennes
Investissement : 100k€
Domaine d’application : Santé
Domaine(s) scientifique(s) : Biologie et Chimie médicinale
Établissement(s) : Université Paris-Saclay - CNRS
Valorisation : Technologie à commercialiser
CAS D'USAGE
Les dystrophies rétiniennes impliquant les photorécepteurs et les cellules ganglionnaires de la rétine représentent un ensemble de maladies d’origine génétique ou multifactorielles (prévalence 1/2000) comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) ou le glaucome. Ces maladies présentent une très grande hétérogénéité clinique et génétique rendant difficile le développement de traitements efficaces pour le plus grand nombre.
Le nombre de patients est en augmentation du fait du vieillissement de la population. A ce jour, il n’existe aucun traitement satisfaisant pour les dystrophies rétiniennes.
AVANTAGES
Le projet s’appuie sur l’utilisation d’un produit de thérapie génique, tel que AAV (virus adéno-associés), permettant l’expression à long terme d’un facteur ayant une action protectrice à la survie des cellules rétiniennes, ainsi préservant la vision des patients.
APPLICATIONS
Le produit est un traitement de thérapie génique produisant un effet à long terme. Le marché potentiel porte sur l’ensemble des pathologies conduisant à une dégénérescence rétinienne.