Vitrine technologique

REDHUNT

Repositionnement de médicaments pour la maladie de Huntington

Investissement : 110 k€

Domaine d’application : Santé

Domaine scientifique : Biologie et Chimie médicinale

Établissement(s) : CEA

Valorisation : Technologie à commercialiser

#Huntington #Repositionnement

CAS D'USAGE

La maladie de Huntington (MH) est une maladie rare neurodégénérative d’origine génétique (160 000 cas dans le monde).

Elle se caractérise par la mort de neurones du système nerveux central, ce qui provoque d’importants troubles moteurs, cognitifs et comportementaux. Cette maladie est due à une mutation de la protéine huntingtine (HTT).

Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement efficace permettant de ralentir ou de stopper la MH.

AVANTAGES

Le projet REDHUNT est basé sur l’identification, par criblage à haut-débit, de petites molécules chimiques repositionnables capables de réduire les niveaux de HTT mutée.

Le criblage a été réalisé dans des neurones striataux dérivés de cellules souches pluripotentes humaines (iPS) porteuses de la mutation causale de la MH, les neurones striataux étant les premiers et principaux neurones perdus par les patients au cours de la maladie.

Le principe est de corriger les dysfonctions cellulaires contribuant à la perte neuronale grâce à la modulation négative et spécifique de la HTT mutée.

APPLICATIONS

L’objectif du projet REDHUNT est de conforter le mécanisme d’action et l’activité des médicaments identifiés par criblage et d’établir une preuve de principe du potentiel thérapeutique de l’une de ces molécules in vivo dans un modèle rongeur de la maladie.

A terme, le but du projet est de proposer un traitement par voie orale grâce au repositionnement de cette molécule.